Un giovane con sindrome rara diventa un biologo molecolare e cerca una cura per la sua malattia. Curiosità

Un giovane con sindrome rara diventa un biologo molecolare e cerca una cura per la sua malattia.

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Hanno iniettato virus nei topi con la sindrome e introdotto strumenti CRISPR progettati per riconoscere il gene LMNA e modificarlo per prevenire la produzione della proteina tossica.

I migliori risultati della sua misurazione sono stati trovati nel fegato, dove il 14% di tutte le cellule è stato modificato, in modo che i topi fossero in grado di vivere il 25% in più rispetto a prima.

Il risultato raggiunto dal team è lodato e considerato fattibile da molti esperti, come la biologa molecolare Olaya Santiago, dell'Università di Oviedo ed il biochimico spagnolo Juan Carlos Izpisúa che fa parte del team del Salk Institute, in California (USA). Altri sono più cauti e credono che i test sugli esseri umani siano ancora molto lontani, come il genetista Lluís Montoliu.

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